Annexe 18. Usage compassionnel des médicaments antituberculeux

Select language:
Enter
Permalink
Descargar
Commentaire
Return to top
Sommaire

    Mise à jour : Octobre 2023

     

    18.1 Définition

    L'« usage compassionnel » (également appelé « accès élargi ») est un cadre réglementaire [1] Citation 1. European Medical Agency. Human Regulatory. Compassionate use [consulté le 19 April 2023].
    https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/compassionate-use         [2] Citation 2. Organisation mondiale de la Santé. (‎2009)‎. Principes directeurs à l'intention des programmes antituberculeux pour la prise en charge des tuberculoses pharmacorésistantes. Organisation mondiale de la Santé. 
    https://apps.who.int/iris/handle/10665/44125         qui permet l'utilisation d'un nouveau médicament expérimental (investigational new drug, IND) pour les patients :

    • atteints d'une maladie mettant en jeu le pronostic vital, et
    • pour lesquels aucun traitement enregistré par les autorités nationales de réglementation (ANR) n’est satisfaisant, et
    • qui ne peuvent participer à des essais cliniques.

    18.2 Règlementation nationale

    Dans la plupart des pays, seuls les médicaments qui ont une autorisation de mise sur le marché (AMM) accordée par l’ANR peuvent être utilisés chez l'homme.

     

    Certaines ANR ont développé des mécanismes pour faciliter l'accès aux IND à différents stades de leur développement, avant obtention de l'AMM.

    Dans ce cas, un clinicien ou une institution peut demander l'autorisation d’utiliser un IND en conditions d'usage compassionnel, ainsi que l'autorisation de l’importer. L'agrément peut être donné pour un patient ou un groupe de patients, en général après examen par une commission médicale dédiée.

    18.3 Indications

    L'usage compassionnel peut être envisagé chez les patients atteints de tuberculose pharmacorésistante (TB-DR), lorsque les schémas thérapeutiques composés de médicaments ayant une AMM ont échoué, ou risquent très probablement d'échouer, et qu'aucune option chirurgicale n'est appropriée.

     

    L'IND doit toujours être utilisé avec d'autres médicaments probablement efficaces (Chapitre 10, Section 10.1.2) pour éviter l'apparition d'une résistance à l'IND. Le nombre de médicaments probablement efficaces donnés avec l'IND doit être, au minimum, un bactéricide ou deux bactériostatiques.

     

    Les interactions et toxicités additionnelles possibles entre l’IND et les autres antituberculeux doivent être prises en compte. L'utilisation d’un IND ne doit pas entraîner l'arrêt d'un médicament essentiel probablement efficace.

     

    L'utilisation de deux IND suit les mêmes principes.

    18.4 Exigences minimales

    Les exigences minimales pour l'usage compassionnel d'un IND sont :

    • Une prise en charge adéquate du patient (y compris suivi clinique, bactériologique et biologique, soutien à l’adhérence, etc.).
    • Un suivi et une gestion des effets indésirables potentiels spécifiques à l'IND.
    • Un système de pharmacovigilance (aDSM) a Citation a. Pour plus d’informations, voir : World Health Organization. Active tuberculosis drug-safety monitoring and management (aDSM). Framework for implementation. WHO, Genève, 2015.
      https://apps.who.int/iris/bitstream/handle/10665/204465/WHO_HTM_TB_2015.28_eng.pdf;jsessionid=97A194C2FA7D78CF2E18BD60C8C6E3F7?sequence=1             .
    • Un processus de consentement éclairé du patient :
      • informer le patient que la sécurité et l'efficacité de l'IND n'ont pas été démontrées,
      • expliquer les bénéfices et risques potentiels du traitement.
    • L’approbation d’un comité d'éthique et du ministère de la Santé.
    • L’approbation du fabricant de l’IND.

     

    L'appui d'un pharmacien chargé des affaires réglementaires est nécessaire, que le pays dispose ou non d'un cadre réglementaire autorisant l'usage compassionnel.

     
    Notes
    Références
    Path