Annexe 11. Usage compassionnel

11.1 Définitions

Le terme "usage compassionnel" se réfère à l'utilisation de traitements expérimentaux pouvant potentiellement sauver la vie de patients souffrant d'une maladie pour laquelle aucun traitement autorisé satisfaisant n’existe et/ou qui ne peuvent participer à un essai clinique. Pour de nombreux patients, ces traitements représentent leur dernier espoir de guérison.
Le médicament expérimental est appelé « Investigational New Drug (IND)1  ».

11.2 Indications

La TB-MR comme la TB-UR sont des maladies potentiellement mortelles pour lesquelles les médicaments autorisés peuvent être inefficaces. Dans certains cas, les médicaments antituberculeux expérimentaux utilisés en association avec des médicaments autorisés, peuvent potentiellement être efficaces ou salvateurs.

L’usage compassionnel peut être envisagé chez les patients dont le pronostic vital est menacé (p.ex. détérioration de l'état clinique due à la TB et/ou immunodépression sévère) lorsque :
– Les traitements disponibles ont échoué ou vont très probablement échouer (p.ex. traitement comprenant moins de 3 médicaments très probablement efficaces et/ou évolution clinique montrant que le traitement n'est pas efficace).
– Il n’existe pas d’options médicales ou chirurgicales appropriées.
– Au moins un médicament très probablement efficace est disponible (en se basant sur l’antibiogramme et l’utilisation antérieure de ce médicament chez le patient). L'IND ne doit jamais être utilisée en monothérapie. Elle doit toujours être utilisée en association avec d'autre(s) médicament(s) dont l'efficacité est prouvée ou probable pour prévenir l'apparition d’une résistance à l'IND. A cet égard, doivent être pris en compte au cas par cas :
• le nombre de médicament(s) restant(s) et leur activité bactéricide ou bactériostatique : au moins un médicament bactéricide ou 2 médicaments bactériostatiques pourraient être considérés au minimum ;
• la fiabilité de l’antibiogramme pour le(s) médicament(s) restant(s), les antécédents de traitement avant les derniers résultats d’antibiogramme ;
• la vulnérabilité à l'amplification de la résistance de l'IND si elle est connue ;
• le fait que l'utilisation de l'IND n'entraîne pas l'arrêt d'un médicament efficace essentiel. Une attention particulière sera nécessaire à la prise de décision si l'utilisation de l'IND implique le remplacement d'un antituberculeux par un autre moins efficace.

L’usage compassionnel peut être envisagé pour un seul patient ou un groupe de patients présentant des caractéristiques similaires.

L'utilisation simultanée de deux INDs suivrait les mêmes indications et conditions. Les interactions possibles et la toxicité additive des IND sont à prendre en considération.

11.3 Pré-requis minimum

L’usage compassionnel ne doit être envisagé que si les conditions d'une prise en charge adéquate des patients atteints de TB pharmacorésistante sont réunies : régime de traitement optimal ; suivi clinique, biologique et bactériologique ; soutien et suivi du patient pour une bonne adhérence. Les résultats de l’antibiogramme, délivrés par un laboratoire validé, sont essentiels à la prise de décision.

En plus des éléments de base de la prise en charge des cas de TB pharmacorésistante, un suivi spécifique peut être nécessaire pour l'utilisation d'une IND.

Il est essentiel qu'un système de reporting soit mis en place pour notifier rapidement les effets indésirables.

11.4 Règlementation nationale

Dans la plupart des pays, seuls les médicaments ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché par l'organisme national de réglementation peuvent être utilisés chez les humains. Certains organismes nationaux de réglementation ont développé des mécanismes pour faciliter l'accès aux nouveaux médicaments à différents stades de développement avant l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché. Dans ce cas, il est possible de faire une demande d’autorisation d’utilisation de l‘IND et de demander une autorisation d’importation. L'utilisation d'une IND nécessite une autorisation des autorités nationales de réglementation compétentes et/ou des comités d'éthique nationaux.



Footnotes
Ref Notes
1

Nouveau médicament à l’étape d’investigation.